Генная терапия при дефиците липопротеиновой липазы ЛПЛ эффективно снижает уровень триглицеридов и характеризуется хорошей переносимостью

John Kastelein (University of Amsterdam, Нидерланды) с соавторами выполнили открытое исследование, продолжительностью три месяца с применением LPL S447X аденоассоциированного вируса субтипа (ААV)1 вектор, который был инъецирован в мышцы бедра 8 лицам с дефицитом ЛПЛ. Из них 4 получили низкие дозы (1 на 1011 геномных копий на кг массы тела), а четыре получили умеренную дозу (3 на 1011 геномных копий на 1 кг массы тела).